【ALS】などの運動ニューロン疾患に対する細胞ベースの治療のエビデンスについて【医療従事者】

今回はALSや運動ニューロンの疾患に対する介入について

ALSや運動ニューロン疾患に対しては薬物療法などなどの介入がありますが、
どれもはっきりとした結論とはならないものが多いです。

細胞ベースでの治療という観点では、紹介する論文はそれの治療に関して新たな知見となり得るのかもしれないのでご参考までになれば幸いです。

研究内容

112人の参加者を含む2つのRCTを、このレビューに含めました。
1つの研究では、自己骨髄間葉系幹細胞(BM-MSC)とリルゾールとコントロール(リルゾールのみ)を比較し、もう1つの研究では、神経栄養因子(MSC-NTF)を分泌する自己間葉系幹細胞の筋肉内投与と髄腔内投与をプラセボと比較しました。
後者の研究は要約として報告され、数値データは提供されませんでした。両方の研究は、バイオテクノロジー企業によって資金提供されました。

レビューの結果データに貢献した唯一の研究では、64名の参加者が関与し、BM-MSCとリルゾールを対照と比較しました(リルゾールのみ)。

4〜6か月後の結果を報告しました。

選択バイアス、検出バイアス、レポートバイアスのリスクは低かったが、パフォーマンスバイアスとアトリションバイアスのリスクは高かった。
95%信頼区間(CI)で示されるように、妥当な推定の範囲は異なる臨床判断をもたらす可能性のある範囲を含んでいたため、主要な有効性の結果すべてについてエビデンスの確実性は低く、不正確さが主なダウングレード要因でした。

BM-MSC群では、対照群と比較して、ベースラインから細胞注入後6ヶ月までの筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版(ALSFRS-R)スコアの平均変化として表される機能障害(ALS​​FRS-R)がわずかに減少(改善)しました。

ALSFRS‐Rの範囲は48(正常)から0(最大障害)までです。
4ポイント以上の変化は臨床的に重要であると見なされます。
この試験では、12ヵ月後に結果が報告されませんでした。
BM-MSCと無呼吸群の呼吸機能の変化に明確な差はありませんでした
またこの研究では、筋力を測定しませんでした。

結論


現在、ALS / MNDを治療するための細胞ベースの治療の使用に関する実践を導くための高い確実性の証拠が不足しています。この治療法が筋機能を回復し、病気の進行を遅らせ、ALS / MND患者の生存率を改善できるかどうかについては、不確実性が残っています。1つのRCTは、BM-MSCが4か月から6か月後にALSFRS-Rで測定された機能障害をわずかに減少させる可能性があるという低確実性の証拠を提供しましたが、これは有効性を確立するために使用できない小さなフェーズII試験でした。細胞治療の有効性と安全性を確立し、細胞ベースの治療の結果に影響を与える可能性のある患者、疾患、および細胞治療に関連する要因を決定するために、長期のフォローアップを伴う大規模な将来のRCTが必要です。今後の研究の主な目標は、適切な細胞源、表現型、用量、および送達方法を決定することです。これらは、ALS / MNDを持つ人々にとって最適な細胞ベースの治療プログラムを設計する際の重要な要素になるからです。今後の研究では、細胞療法と標準または新規の神経保護薬の組み合わせを含む、ALS / MNDの神経障害を予防または回復し、この衰弱性および致命的な状態での生存期間を延ばすための可能な限り最良のアプローチを見つけるための、新規治療戦略も探求する必要があります。

アブドゥルワヒドSF、ローZK、イスマイルNA、ライNM。筋萎縮性側索硬化症/運動ニューロン疾患の細胞ベースの治療。系統的レビューのコクランデータベース2019、第12号。番号:CD011742。DOI:10.1002 / 14651858.CD011742.pub3。 

まとめ 

不確実性のため結論としてはこのようになっていますが、アプローチ法としてはこういった内容のものが増えてきそうな方法の1つです。

生命予後にも影響する疾患になりますので、僅かな期待が出来る治療方法にも希望を感じ、実践したい!というヒトは少なくないのかもしれません。

そういった前向きな治療方法の1つの結果として捉え、どうやったら最良の方法が提案できるのか?

それのための知識の1つとしてこの結果は知っているべきなのかと。